Il y a 11 ans, 10 enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires étaient traités par thérapie génique. Ces “bébés bulles“, obligés de vivre dans des chambres stériles dès leur naissance, sont aujourd’hui des enfants comme les autres et vont très bien. Aujourd’hui perfectionnée, la technique de thérapie génique devrait profiter à 15 autres enfants dans le cadre de nouveaux essais cliniques.

 En mars 1999, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina et leurs équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes traitaient pour la première fois par

thérapie génique des enfants atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X) (

lire notre interview de Marina Cavazzana-Calvo). Cette rare maladie génétique, caractérisée par une absence totale de cellules capables de défendre l’organisme contre les infections, oblige les enfants touchés à vivre dans une chambre stérile dès leur naissance. La greffe de moelle osseuse issue d’un donneur familial était l’un des seuls moyens de traiter ces jeunes enfants. “Etait l’un des seuls moyens“, car aujourd’hui, le succès de la thérapie génique des chercheurs français laisse espérer qu’à terme, plusieurs enfants pourront bénéficier de cette technique prometteuse. Dans son communiqué, l’Inserm précise que “les premiers enfants ainsi traités par thérapie génique ont pu retrouver un système immunitaire fonctionnel et échapper aux infections à répétition“. Voici un schéma de l’Inserm résumant les différentes étapes de cette thérapie (cliquez sur “fullscreen“) : 

bébés bulles : les différentes étapes de la thérapie génique du DICS-X
 
 
 
 
 Hélas, sur les 10 enfants traités, quatre ont néanmoins développé une leucémie à la suite de la thérapie. En cause, une mauvaise insertion du gène médicament dans les cellules. A l’époque, les essais cliniques avaient été stoppés afin de mieux comprendre les mécanismes en jeu. Heureusement, un traitement par chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse pour l’un d’entre eux a permis aux enfants de s’en sortir.
 
 Malgré ces problèmes, sept enfants pris en charge en France ont continué à produire de façon durable suffisamment de cellules immunitaires (de type lymphocytes  T). “A ce jour les taux de lymphocytes T chez ces enfants sont vraiment très bons“ explique Salima Hacein-Bey-Abina, professeur à l’Université Paris Descartes, “La capacité des précurseurs des lymphocytes T à se diviser a persisté même chez les enfants qui ont dû subir une chimiothérapie. Bien entendu, notre défi est maintenant de pouvoir proposer cette méthode mise au point en 1999 avec des vecteurs plus sûrs, mais son efficacité est aujourd’hui démontrée“. En écho à cette réussite, deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010. Cinq enfants atteints de DICS-X et 10 enfants atteints du syndrome de Wiskott Aldrich prendront part à de nouveaux essais. Emeline Dufour
 
 Sources :
 – “Les «bébés bulle» ont 11 ans : L’efficacité de la thérapie génique est démontrée“. Communiqué de presse de l’Inserm, 22 juillet 2010
 – “Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency“, Salima Hacein-Bey-Abina et coll., New England Journal of Medicine, 22 juillet 2010 (

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